La innovadora terapia celular con linfocitos CAR T está logrando, en los cánceres de la sangre, “pacientes potencialmente curados” en casos que ya no tenían otras opciones de tratamiento. Entrevista a la presidenta electa de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), María Victoria Mateos, en el Día Mundial contra el Cáncer.
La presidenta electa de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), María Victoria Mateos, en el Hospital Universitario de Salamanca. EFE/J.M. García
La inmunoterapia CAR T consiste en modificar genéticamente los linfocitos T del paciente para que lleven en su superficie un receptor que les dirija hacia las células malignas y, una vez que se une a ellas, se active y consiga destruirlas.
Esta terapia celular es uno de los fármacos de última generación que está cambiando el curso de la enfermedad al aumentar la supervivencia en los cánceres de la sangre más frecuentes: linfomas, leucemias y mieloma.
Está aprobada para leucemia aguda linfoblástica (en niños y adultos) y para algunos tipos de linfoma (como el no Hodgkin difuso de células grandes o el de manto) y ahora acaba de autorizarse un fármaco para el mieloma múltiple en recaída que todavía no ha llegado a España.
“Tenemos una proporción de pacientes, un 30-40%, que podemos considerar potencialmente curados o, al menos, largos supervivientes desde hace 5 ó 6 años cuando antes no tenían muchas más opciones de tratamiento, son datos muy positivos”, explica la especialista del Departamento de Hematología del Hospital Clínico Universitario de Salamanca
La terapia celular CAR T consiste en una infusión única, no como el tratamiento convencional de quimioterapia que requiere periodos de tiempo más prolongados, y esto incide en la calidad de vida del paciente.
Esta inmunoterapia se posiciona ya “como un estándar de tratamiento para conseguir estrategias curativas” para cada vez un mayor número de pacientes y hacia líneas más precoces para cánceres hematológicos, ya que en los tumores sólidos todavía están en fase de investigación, precisa.
Según la experta, tras una primera implantación de esta estrategia en una decena de hospitales del Sistema Nacional de Salud, “ha llegado el momento de la expansión” al tener un perfil de seguridad manejable, ser factible y contar con cada vez más pacientes candidatos.
El reto del mieloma asintomático
María Victoria Mateos es referente internacional en mieloma múltiple, un cáncer que afecta a las células plasmáticas de la médula ósea que cursa con dolor óseo, anemia o insuficiencia renal y que se diagnostica, de media, a los 65 años.
“Creo que nos da miedo decir que curamos a pacientes con mieloma, pero los tenemos. Ha pasado de ser una enfermedad que no tenía más de 2 ó 3 años de supervivencia a pacientes con enfermedad libre de progresar por más de 9 y 10 años”, asegura la también responsable de la Unidad de Mieloma en el Hospital de Salamanca.
Como investigadora y coordinadora del Grupo Español de Mieloma (GEM), trabaja en el reto de detectar de forma precoz este cáncer, en un estadio premaligno, y controlarlo antes de que se active, que en casos de alto riesgo lo hace al cabo de unos dos años.
“Y en eso nos embarcamos en el año 2007 con un ensayo clínico pionero en el mundo, probamos que el tratamiento precoz beneficiaba a estos pacientes. Fue el punto de partida de una gran cantidad de ensayos clínicos a nivel mundial”, resalta.
Por eso, la también responsable de la Unidad de Mieloma en el Hospital de Salamanca insiste en la necesidad de acceder a las nuevas terapias donde el panorama es “esperanzador”.
España, rezagada en el acceso a los fármacos innovadores
Estos fármacos de última generación son los que están aumentando la supervivencia en los cánceres hematológicos, los terceros en la clasificación general del cáncer tras los tumores de pulmón y de mama.
En España se diagnostican anualmente unos 10.000 casos de linfomas, 6.000 de leucemias y 3.000 de mieloma múltiple, con un incremento paulatino de la supervivencia gracias también a diagnósticos más precoces y más precisos debido al conocimiento de marcadores moleculares, dianas de las terapias.
Una revolución terapéutica en la que España se está quedando “muy atrás” porque las autoridades sanitarias no ven la “magnitud del beneficio” de unos medicamentos que, aunque se prueban en ensayos clínicos en hospitales españoles, luego no se autorizan o financian para que lleguen a todos los pacientes.
“Es muy frustrante -lamenta- trabajar con fármacos, con combinaciones nuevas, que ofrecemos a algunos pacientes en ensayos clínicos, que luego las agencias reguladoras a nivel europeo aprueban, pero que al final no puedes dar al paciente».
Si no existe un acceso universal a la innovación oncológica, “me atrevería a decir que España puede dejar de ser el sitio ideal para realizar ensayos clínicos”, pruebas que impactan en la supervivencia global, advierte la también coordinadora de la Unidad de Ensayos Clínicos del Departamento de Hematología del Hospital de Salamanca.
«Más aún -apunta-con la entrada en vigor de la nueva normativa para el desarrollo de ensayos clínicos donde se va a pretender agilizar y hacer que los ensayos clínicos llegan a toda la comunidad europea al mismo tiempo. Antes no ocurría y España era un país prioritario».
“El cuello de botella está en la Agencia Española del Medicamento”, apunta la hematóloga quien entiende que, puntualmente, la pandemia de coronavirus retrasara los procesos de evaluación de los fármacos innovadores contra el cáncer.
“Pero ahora -asegura- ya se está desatascando, hay evaluaciones, el problema es si el resultado de esas evaluaciones es ‘no financiación’ para esos fármacos”.
Y la razón está, según la hematóloga, en que “el Ministerio de Sanidad no ve la magnitud del beneficio” que, en el caso concreto de los fármacos destinados a los cánceres de la sangre, están cambiando el curso de la enfermedad.
Mateos hace un llamamiento al Ministerio de Sanidad para que se reúna con investigadores y médicos y puedan llegar a un “consenso” que evite la falta de equidad en España respecto a otros países europeos.
“Creo que tenemos que ponernos las pilas e intentar forzar que la innovación llegue a los pacientes”, insiste.
El próximo mes de octubre, María Victoria Mateos asumirá la presidencia de la SEHH con la experiencia de ser miembro de las sociedades europea y americana de Hematología y miembro del Comité Ejecutivo de la Sociedad Internacional de Mieloma, con más de 150 publicaciones en revistas científicas.
Mateos, que sustituirá al doctor Ramón García Sanz, será la segunda mujer al frente de esta sociedad médica tras la hematóloga Carmen Burgaleta que ocupó la presidencia de 2011 a 2013.
